Ars Technica · Разработка · 2 ч назад
Клинические испытания показывают, что редактирование генов работает и при β-талассемии.
Усовершенствованный процесс редактирования генов реактивирует эмбриональную версию гена гемоглобина.
Подробности
Готов к редактированию Клинические испытания показывают, что редактирование генов работает и при β-талассемии. Улучшенный процесс редактирования генов реактивирует эмбриональную версию гена гемоглобина.
Теперь, развивая этот успех, крупное китайское сотрудничество разработало описание улучшенной системы редактирования генов, которая производит более целенаправленные изменения и уменьшает количество ошибок. И они использовали его для разработки терапии, направленной на лечение заболевания, тесно связанного с серповидноклеточной анемией: β-талассемии.
Система CRISPR/Cas-9 обеспечивает бактериям определенный иммунитет. Он использует специально структурированные РНК (называемые направляющими РНК), которые могут образовывать пары оснований с целевой последовательностью. Затем белок Cas-9 распознает эту структуру и разрезает близлежащую ДНК. Это весьма эффективно, когда направляющая РНК может образовывать пару оснований с ДНК-вирусом, поскольку полученный разрез инактивирует вирус.
Есть несколько способов использовать это для редактирования ДНК в таких организмах, как мы. Оба метода используют тот факт, что системы репарации ДНК в клетках часто пережевывают концы этих разрезов, прежде чем снова соединить их вместе. Это часто приводит к небольшим делециям в месте разреза, которые можно использовать для отключения генов. Размер этих делеций будет разным, поэтому вам придется провести секвенирование ДНК, чтобы найти ту, которая отключает интересующий вас ген, но не наносит никакого дополнительного ущерба.
С другой стороны, любую удаленную последовательность иногда можно восстановить с помощью соответствующей последовательности, которая обычно находится на другой копии той же хромосомы. Если разрез на основе CRISPR сопровождается множеством копий модифицированной последовательности, то системы восстановления могут вставить модификации в геном, обеспечивая настоящую возможность редактирования. Но опять же, этот процесс подвержен ошибкам, поэтому людям обычно приходится редактировать кучу клеток и секвенировать ДНК, чтобы убедиться, что сделаны правильные изменения.